截至周一美国东部时间下午 12:18，Bluebird Bio(纳斯达克股票代码：BLUE)的股价下跌了 23.3%。该公司在第二季度更新中宣布了两项负面发展之后，出现了大幅下滑。
Bluebird 表示，美国食品和药物管理局 (FDA) 已将一项以 eli-cel(也称为 Lenti-D)为特色的 3 期研究置于临床搁置状态。该公司还表示，计划仅专注于美国市场，其重度遗传病产品并退出欧洲市场。
在今天早上 Bluebird 的双重打击下，生物技术股下跌也就不足为奇了。但对公司来说，这个消息有多糟糕?
FDA 对 eli-cel 的临床保留仅影响针对脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的 3 期研究。Bluebird 预计这种临床试验不会扩展到针对其他适应症(如β-地中海贫血、镰状细胞病或癌症)的 eli-cel 研究。
一名一年多前在晚期 ALD-104 临床试验中接受 eli-cel 治疗的患者报告了严重的不良反应。Bluebird 没有提供有关该反应的太多细节，但确实指出证据表明其 Lenti-D 慢病毒载体是一个潜在的促成因素。
该公司决定只专注于美国的决定是其确保市场准入的艰苦战斗以及它希望在欧洲为 Zynteglo 定价的直接结果。Bluebird 严重遗传病业务总裁 Andrew Obenshain 表示：“虽然欧洲监管机构一直是支持这些疗法加速监管路径的创新合作伙伴，但欧洲支付方尚未以一种能够认识到创新和这些产品的预期终身利益。”
美国无疑为 Bluebird 提供了更大的市场机会。然而，未能在欧洲获得牵引力仍然是限制公司增长前景的重大打击。
Bluebird 打算与监管机构合作，目标是尽快解除 eli-cel 的临床搁置。这家生物技术公司仍然认为，今年将能够完成该药物在治疗β-地中海贫血和 CALD 方面的美国监管提交。
